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Células madre para la enfermedad de Huntington: una historia que comienza

La Universidad de Cardiff, en Gales, anunció recientemente que iniciará un ensayo clínico para el tratamiento de la enfermedad de Huntington con células madre. Se une así el Huntington a la ya significativa lista de enfermedades neurodegenerativas en que las terapias con células madre están siendo probadas en ambientes controlados.

Para marzo de 2018, los investigadores quieren tener tratadas a tres personas con células madre para la enfermedad de Huntington. El proyecto de la Universidad de Cardiff comenzarán a finales de este año.

Exiten grandes expectativas sobre los resultados de este estudio. En palabras de uno de los líderes del proyecto, el Dr. William Gray: “Si bien medir el éxito de la cirugía puede no ser claro hasta después de un año del trasplante, esperamos que el procedimiento pueda contribuir significativamente al desarrollo a largo plazo de terapias para miles de personas que viven con la enfermedad de Huntington “.

Hasta el momento, la principal aplicación de las células madre en el campo del Huntington ha sido en la construcción de modelos celulares que ayudan a la investigación científica. Lo que ya en sí es un gran avance.

La enfermedad de Huntington produce alteración psiquiátrica y motora, de progresión muy lenta, durante un periodo de 15 a 20 años. El rasgo externo más asociado a la enfermedad es el movimiento exagerado de las extremidades (movimientos coréicos) y la aparición de muecas repentinas. Además, se hace progresivamente difícil el hablar y recordar. En las etapas finales de la enfermedad, la duración de los movimientos se alarga, manteniendo los miembros en posiciones complicadas y dolorosas durante un tiempo que puede prolongarse hasta horas.

Esclerosis múltiple, párkinson y alzhéimer son también algunos de los males que tienen sus esperanzas puestas en ensayos clínicos que buscan probar los beneficios y riesgos de esta línea terapéutica.